A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu autorização para a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais severa da condição.
O anúncio ocorreu durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, realizada em São Paulo nesta segunda-feira (24). A análise rápida da Anvisa posiciona o Brasil como referência em pesquisas na América Latina neste campo.
Desenvolvida pela Gemma Biotherapeutics, Inc., dos Estados Unidos, a terapia GB221 contará com a atuação da Fiocruz não apenas no desenvolvimento clínico, mas também por meio de um acordo de transferência de tecnologia entre as duas instituições. Esse acordo permitirá a primeira produção nacional de uma terapia gênica no país.
A Fiocruz tem como objetivo estabelecer as bases científico-tecnológicas e de produção necessárias para a disponibilização de produtos no Sistema Único de Saúde (SUS). Com esse projeto, o Ministério da Saúde marca um avanço no apoio ao desenvolvimento de terapias gênicas, um dos setores mais inovadores em saúde pública. O projeto, que se foca em tratar doenças raras, já recebeu um aporte de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde, além de R$ 50 milhões da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) para infraestrutura.
A Bio-Manguinhos, parte da Fiocruz, já possui experiência em tecnologia de vetores virais, adquirida durante o desenvolvimento de vacinas contra a covid-19.
Essa iniciativa integra os esforços do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. A atuação em ambas as áreas visa promover um desenvolvimento tecnológico que enfrente os desafios modernos da saúde pública, garantindo sustentabilidade financeira ao sistema.
A AME Tipo 1, considerada rara, geralmente se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por uma mutação no gene SMN1, que é crucial para a produção de uma proteína indispensável ao funcionamento dos neurônios motores. A falta dessa proteína resulta na perda progressiva da força muscular, podendo comprometer a vida das crianças afetadas nos primeiros anos.
