O Brasil conta com aproximadamente 14 mil indivíduos diagnosticados com hemofilia, uma condição rara que resulta da deficiência de fatores de coagulação no sangue, causando hemorragias frequentes. Embora o Sistema Único de Saúde (SUS) disponibilize o tratamento mais tradicional para prevenir essas complicações, muitos pacientes e seus cuidadores enfrentam desafios significativos na aplicação do tratamento em casa, conforme revela um levantamento realizado pela Associação Brasileira do Paciente com Hemofilia (Abraphem).
A pesquisa indica que a maioria dos pacientes de hemofilia requer infusões regulares de fator VIII ou IX para evitar sangramentos internos, que podem causar dor intensa e sequelas nas articulações, além do risco de complicações sérias, incluindo morte. Esses procedimentos são em geral realizados por via intravenosa, com uma frequência média de três vezes por semana. No entanto, a dificuldade para realizar essas infusões em casa é evidente, especialmente entre as famílias de crianças pequenas.
Das famílias com crianças de 0 a 6 anos, 59% relataram não conseguir realizar as infusões. Como alternativa, 27% levam seus filhos a uma unidade de saúde, 14% buscam centros especializados em hemofilia, e 18% contam com atendimento domiciliar de profissionais. Mesmo aqueles que conseguem realizar o tratamento em casa precisam deslocar-se a hemocentros para coletar a medicação. Mais da metade dos pacientes reside a uma distância superior a 100 km dessas unidades, resultando em um tempo médio de mais de cinco horas para cada visita, incluindo deslocamento e atendimento.
Os cuidadores enfrentam uma carga emocional elevada, agravada pela necessidade de múltiplas tentativas de punção para a infusão, o que dificulta o processo. De acordo com os dados da pesquisa, mesmo com a profilaxia em uso, os pacientes ainda relatam episódios frequentes de sangramentos, com 59% tendo pelo menos três ocorrências no ano anterior ao estudo, a maior parte sendo hemartroses. Consequentemente, 71% dos pacientes acima de 18 anos apresentam limitações de mobilidade permanentes.
A rotina de cuidados pesadamente recai sobre as mães, com 84% dos pacientes sendo assistidos por elas. A carga do tratamento e as sequelas enfrentadas pelos pacientes impactam significativamente a vida das cuidadoras, com 35% delas precisando deixar seus empregos, 23% reduzindo a carga horária e 14% mudando de ocupação.
A Abraphem solicita alterações nos protocolos de tratamento do SUS. Desde o ano passado, pacientes que apresentam resistência ao tratamento convencional têm recebido o anticorpo monoclonal emicizumabe, administrado via injeção subcutânea. A associação pleiteia que crianças menores de 6 anos também tenham acesso a esse tratamento, dada a dificuldade em realizar infusões.
Em 2023, o Ministério da Saúde analisou a incorporação do medicamento para todos os pacientes com menos de 12 anos, mas a proposta foi rejeitada devido à incerteza sobre sua eficácia nesse grupo, conforme as evidências científicas atuais.
Além disso, a presidente da Abraphem enfatiza a importância de considerar benefícios indiretos, como a diminuição de internações e a melhoria na qualidade de vida dos pacientes, o que poderia resultar em menos faltas escolares e maior rendimento no trabalho.
O estudo, financiado pela Roche, fabricante do emicizumabe, não abordou a relação custo-benefício dos medicamentos, mas demonstrou que 92% dos participantes desejam opções de tratamento menos invasivas.
O Ministério da Saúde, por sua vez, reafirmou em nota que a distribuição de medicamentos é realizada gratuitamente a todos os centros de tratamento de hemofilia no Brasil, garantindo assim a assistência necessária a todos os pacientes pelo SUS.
