A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento QFITLIA® (fitusirana sódica), da Sanofi Medley, para prevenção ou redução de episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX. A indicação é para pessoas a partir de 12 anos.
Dados do Perfil de Coagulopatias do Ministério da Saúde (2024) apontam 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia no Brasil, sendo 11.863 com hemofilia A e 2.339 com hemofilia B.
A Anvisa classifica a hemofilia como doença rara de origem genética, ligada ao cromossomo X e que, por isso, se manifesta predominantemente em homens. A condição decorre da deficiência de fatores de coagulação — o tipo A pela falta do fator VIII e o tipo B pela falta do fator IX —, o que compromete a formação de trombina e a capacidade do organismo de formar coágulos eficazes.
A gravidade varia conforme os níveis desses fatores no sangue: casos graves podem apresentar hemorragias espontâneas, enquanto nos leves os sangramentos costumam ocorrer após traumas ou cirurgias. Articulações e músculos são os locais mais afetados, embora qualquer órgão possa ser comprometido. Diagnóstico precoce e monitoramento contínuo são considerados essenciais para evitar danos crônicos e preservar a qualidade de vida.
Em comparação com os protocolos profiláticos atuais, que exigem infusões endovenosas três a quatro vezes por semana, a fitusirana sódica é administrada por via subcutânea e tem ação prolongada, com esquema posológico de uma dose a cada dois meses.
